药企“内卷”困境：结构性矛盾凸显 单病种数据队列能否助医学创新破局？

近日，创新药企信达生物、君实生物、百济神州、恒瑞医药公布2020年度业绩。其中，PD-1类抗癌产品数据引发业内关注，上述4大本土PD-1产品共计吸金近80亿元。

根据世界卫生组织国际癌症研究机构(IARC)数据，2020 年中国新发癌症 457 万人，占全球 23.7%。自2018年6月以来，已陆续有8种不同的PD-1抑制剂在中国上市。随着抗肿瘤精准靶向治疗的发展，未来很长时间抗肿瘤新药依然会是医药研发的主力方向。机构数据显示，2020上半年国内共有484项PD-1新药临床试验初次公示。此外，还有50多款PD-1处于待上市阶段。

火热背后，各路投资机构高歌猛进。彭博汇总的数据显示，生物技术行业2020年有超过100家公司上市，打破了有史以来的记录。

不过在中国市场，医保控费大背景下，药品谈判不断压缩利润空间。随着医保控费加强，PD-1价格经历几轮了快速下降，PD-1产品角逐进入“内卷”时代。

不仅是创新药，今年1月，国务院办公厅发布《关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见》。这意味着“带量采购”等医保控费手段将逐步常态化。

随之而来的是，药企医学事务需求水涨船高。如何开展上市后临床研究，拓展产品治疗领域，塑造差异化的产品价值主张，是行业都在思考的问题。“医药行业正在面临结构性矛盾，因此医学事务提出了更高要求。构建单病种数据队列(COE)是医学创新突破点，也是药企突围的重要路径之一。”4月8日，零氪科技联合创始人、执行副总裁李丽平在第六届中华医学事务年会上表示。

医学事务价值被数字赋能

在行业大背景下，科学进步、技术突破和临床实践创新方面的探索尤其重要。

全球著名咨询公司麦肯锡曾发表《Ten battlegrounds for digital and analytics in life sciences(生命科学领域数字和分析的十个战场)》。文中称，生命科学公司正在经历前所未有的不确定时期。科学进步、技术突破和临床实践创新的碰撞具有巨大的潜力。若要兑现这种潜力，“数字化”将扮演重要角色。

上述文章列出药企数字化的十大战场，其中医学事务占半壁江山。如将人类专业知识与AI结合，开启生物学的洞见；使用AI从真实世界数据生成、演示大规模的假设等等。

图片来源 | 麦肯锡《Ten battlegrounds for digital and analytics in life sciences》

李丽平认为，从这个意义上说，医学事务应当充分认识数字化技术的潜力。尤其在证据生成“战场”上，企业可以构建引擎，在证据生成“战场”上，企业可以构建引擎，根据计划进行预设，整合数据，使用AI和真实世界的数据来大规模地生成洞见与假设，极大地提高价值链上的效率、提高公司对疾病进展和药物有效性的理解，加快对现有药物新适应症的探索等，并形成基于价值的定价决策。

“在探索应用数字化技术的过程中，如何基于战略思维，把企业内外部资源、数据融合起来，推动跨部门协作，并整合资源使其最大化利用，是各方都在探索的课题。”李丽平说。

在全球范围内，不乏先例。美国ASCO建立的肿瘤医疗大数据队列CancerLinQ Database，Concert AI应用该平台数据为医药行业提供RWS、患者洞见、基因数据分析等多维数据服务，在学术会议发表80+壁报，学术期刊发表40篇文章。

数字化创新实践项目应运而生

那么，面对庞大的中国医药市场，国内药企情况如何？

近年来，无论是转型升级的内在驱动，还是环境压力的外部驱动，国内药企渴求应用数字化技术提升效率、降低成本。一批数字化创新的实践项目应运而生。

例如，2019年8月，国家妇科肿瘤数据一体化平台“女娲”项目启动，该项目以单病种数据队列串联资源、系统与服务，先期预设方向，基于患者队列开展精准的患者管理，并产生的全流程数据，通过高质量数据处理形成高质量证据，产出多篇文章在权威期刊或国际大会发表，计划在2021年产出10+篇。

此外，今年2月，由罕见病协会牵头，水滴公司、零氪科技、病痛挑战基金会等支持共同推出的罕见病患者关爱平台，有30+中心参与，覆盖国内某单一罕见病领域60%的患者，通过搭建诊疗、随访、社区、科研一体化平台，在医患两端分别提供不同的服务，积累沉淀患者的全病程真实世界数据，助力临床证据产出与临床科研。

将专家知识与AI结合，助力临床科研也是重要的方向。零氪科技通过建立单病种数据队列(COE)，协助医生完成繁琐复杂的数据分析与特征处理、AI模型训练，最终构建肿瘤疾病预测模型，发表相关科研成果。AI研发往往投入较大，对于单病种数据队列来说既可以是项目起点，也可以是远期规划。

COE能否助医学创新破局？

李丽平坦言，当常规业务存在自身难以突破的局限性。比如，不能延续超出随访周期的持续随访，不能将脱敏数据用于医学或市场洞察，不能纳入超出入排范围的所需患者。构建COE的价值在于，通过系统间强兼容性的解决方案，转化项目的性价比。

“通过建立COE，可以便捷开展探索性研究，降低试错成本；便捷前瞻性项目的数据采录与监查，节约项目预算与周期；提高数据的复用性，降低平台上开展RWS项目的整体成本，整体实现降本增效。”李丽平说。

在此基础上，COE的价值进一步延伸。包括以研究计划指导疾病模型设计与数据服务，提升队列的可用性；指导上市前临床试验或上市后临床研究的中心筛选，帮助项目入组；支持HEOR报告产出，补充医保谈判证据等。

此外，单病种数据平台的患者池，既是新产品上市前临床试验的患者招募池，又是临床证据产生和AI研发的加速池，同时是上市后临床研究的样本池、AI研发的训练池。

李丽平总结道：“COE作为一种可以实现内外数据资源整合、治理、价值兑现的平台，已成为药企创新突围的重要路径之一。对药企而言，在竞争时代未雨绸缪，强化落地执行能力，以COE支持其数字化发展才是关键。”

责任编辑：方凤娇主编：陈岩鹏