2020年1～4月美国FDA批准新药

2020年1~4月美国FDA批准的35个新药，包括13个新分子实体、4个新复方制剂、7个新剂型产品、7个生物制品、1个新配方产品、1个含新活性成分的产品、1个未标明申请类别的产品以及2个通过补充申请获得批准的药品(详见下表)。其中新分子实体占比约为37%，儿科用药占比接近30%。8个药品获得优先审评资格(占比23%)，11个药品享有罕见病用药资格(占比31%)。

美国FDA批准新药

药品名称活性成分药品申请类别适应症公司批准日期Ayvakit*△ avapritinib 新分子实体 用于携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成年患者。 Blueprint Medicines 01/09/2020 Valtoco△ diazepam (地西泮) 新剂型产品(鼻喷剂) 用于6岁以上癫痫患者频繁发作活动(如癫痫丛集发作、急性反复发作)间歇性、刻板性发作的紧急治疗。 Neurelis 01/10/2020 Tepezza△◆ teprotumumab -trbw 生物制品 用于治疗甲状腺眼病。 Horizon Therapeutics (爱尔兰) 01/21/2020 Tazverik*△ tazemetostat hydrobromide 新分子实体 用于16岁以上不宜全切的转移性或局部晚期上皮样肉瘤成年及儿科收治患者。 Epizyme 01/23/2020 Trijardy XR empagliflozin /linagliptin /metformin hydrochloride 新复方制剂 在饮食控制与运动的基础上改善2型糖尿病成年患者的血糖控制状况，该药用以减轻患2型糖尿病与心血管疾病的成年患者的心血管死亡风险。 Boehringer Ingelheim 01/27/2020 Palforzia 花生过敏原粉末- dnfp 生物制品 用于缓解包括4~17岁人群在内因接触花生而引起的过敏反应。 Aimmune Therapeutics 01/31/2020 Pizensy lactitol (拉克替醇) 新分子实体 用于治疗慢性特发性便秘成年患者。 Braintree Labs 02/12/2020 Twirla ethinyl estradiol /levonorgestrel (炔雌醇/左炔诺孕酮) 新剂型产品(透皮吸收制剂) 用于适宜激素类药物避孕且体重指数低于30kg/m2的育龄妇女避孕。 Agile 02/14/2020 Procysbi△ cysteamine bitartrate # 用于治疗1岁以上的儿童及成年肾病性胱氨酸贮积症患者。 Horizon Pharma (美国) 02/14/2020 Anjeso meloxicam (美洛昔康) 新剂型产品(静脉注射剂) 单用或与非甾体抗炎药类镇痛剂联合用于控制成年患者的中至重度疼痛。 Baudax 02/20/2020 Nexletol bempedoic acid 新分子实体 作为饮食控制及最大耐受剂量他汀类药物的辅助用药，用于治疗罹患杂合性家族性高胆固醇血症或需额外降低低密度脂蛋白-胆固醇水平的动脉粥样硬化成年患者。 Esperion Theraps 02/21/2020 Vyepti eptinezumab -jjmr 生物制品 用于预防成年偏头痛患者。 Lundbeck Seattle BioPharmaceuticals 02/21/2020 Barhemsys amisulpride (氨磺必利) 新分子实体 单用或与其他类止吐剂联合用于预防成年患者术后恶心及呕吐(PONV)；用于治疗已接受其他类止吐预防用药或未接受止吐预防用药成年患者的PONV。 Acacia Pharma 有限公司 02/26/2020 Nexlizet◇ bempedoic acid/ ezetimibe 新分子实体/新复方制剂 用作饮食控制与最大耐受剂量他汀类药物的辅助用药，用于治疗杂合性家族性高胆固醇血症或需额外降低低密度脂蛋白胆固醇水平的动脉粥样硬化症成年患者。 Esperion Theraps 02/26/2020 Nurtec ODT* rimegepant sulfate 新分子实体 用作有或无先兆偏头痛成年患者的紧急治疗用药。 Biohaven Pharm 02/27/2020 对乙酰氨基酚/布洛芬复方片剂 acetaminophen / ibuprofen (对乙酰氨基酚/布洛芬) 新复方制剂 用于暂时缓解12岁以上儿童及成年患者的轻度疼痛，如头痛、牙痛、背痛、经期腹痛、肌肉痛及轻微的关节炎疼痛。 Glaxosmithkline 02/28/2020 Sarclisa△ isatuximab-irfc 生物制品 与pomalidomide及地塞米松(dexamethasone)联合用于此前至少接受过两种药物治疗的多发性骨髓瘤成年患者。 Sanofi Aventis (美国) 03/02/2020 Durysta bimatoprost 新剂型产品(眼用植入剂) 用于降低开角型青光眼或眼高压患者的眼内压。 Allergan 03/04/2020 Isturisa△ osilodrostat phosphate 新分子实体 用于治疗未治愈或不宜做脑垂体手术的库欣病成年患者。 Recordati Rare 03/06/2020 Fluorescein Sodium /Benoxinate Hydrochlori-de benoxinate hydrochloride /fluorescein sodium (盐酸奥布卡因/荧光素钠) 新复方制剂 用于成年及儿科患者需显示剂与眼科局部用麻醉剂联合使用的医疗处置过程。 Bausch 03/09/2020 Ofev◆ nintedanib esylate 补充申请 该药品获批的新适应症用于治疗具有进行性表型的慢性纤维化间质性肺病。 Boehringer Ingelheim 03/09/2020 Epclusa◆ sofosbuvir /velpatasvir 补充申请 该药获准扩展适用人群，用于治疗6岁以上或体重超过17公斤的基因型为1、2、3、4、5或6的慢性丙肝病毒感染儿科患者。 Gilead Sciences公司 03/19/2020 Pulmotech MAA 锝(Tc)标记的聚合白蛋白注射剂 生物制品 其获批的用途一是用于肺闪烁显像，辅助评估成年及儿科患者的肺灌注，二是用于腹腔静脉分流术的闪烁显像，辅助评估成年患者的血管通畅性。 CIS Bio Intl 03/20/2020 Zeposia ozanimod hydrochloride 新分子实体 用于治疗成人复发型多发性硬化症。 Celgene Intl 03/25/2020 Triferic Avnu ferric pyrophosphate citrate (枸橼酸焦磷酸铁) 新剂型产品(静脉注射剂) 该药品为铁替代产品，用于替代铁以维持依靠血液透析的慢性肾病成年患者的血红蛋白水平。 Rockwell Medical 03/27/2020 Levonorgest-rel /Ethinyl estradiol ethinyl estradiol /levonorgestrel (炔雌醇/左炔诺孕酮) 新剂型产品(口服咀嚼片) 用于育龄女性避孕。 Exeltis (美国) 03/30/2020 Sevenfact 凝血因子VIIa (重组) 生物制品 用于治疗并控制已产生血友病抑制物的成年及12岁以上青少年甲型或乙型血友病患者的出血性事件。 Laboratoire Francais du Fractionnement et des Biotechnologies S.A。 04/01/2020 Koselugo*△ selumetinib sulfate 新分子实体 用于治疗罹患症状性、不可切除的丛状神经纤维瘤的2岁以上的1型神经纤维瘤病儿科患者。 Astrazeneca Pharms 04/10/2020 Jelmyto*△ mitomycin (丝裂霉素) 新配方产品 用于治疗低级别上尿路上皮癌成年患者。 Urogen Pharma 04/15/2020 Tukysa*△ tucatinib 新分子实体 与trastuzumab 和 capecitabine联合用于治疗晚期不可切除或转移性HER2-阳性乳腺癌成年患者。 Seattle Genetics 04/17/2020 Pemazyre*△ pemigatinib 新分子实体 用于治疗此前经过治疗、成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或重排的不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。 Incyte 04/17/2020 Trodelvy◆ sacituzumab govitecan-hziy 生物制品 用于此前至少接受过两种抗癌转移药物的转移性三阴性乳腺癌成年患者。 Immunomedics 04/22/2020 Ongentys opicapone 新分子实体 作为左旋多巴/卡比多巴的辅助用药，用于治疗处于“关闭期”的帕金森症患者。 Neurocrine 04/24/2020 Bafiertam monomethyl fumarate 新活性成分 用于治疗成人复发型多发性硬化症。 Banner Life Sciences 04/28/2020 Milprosa progesterone (黄体酮) 新剂型产品(阴道给药制剂) 作为不孕妇女辅助生育技术(ART)的一部分，该药通过增强本体黄体功能，用以支持胚胎植入及早孕。 Ferring Pharms 04/29/2020

注：“*”表示药品通过优先审评程序获得批准；“△”表示药品已获得罕见病用药资格；“◆”表示FDA数据库中未显示该药品的此项申请获得优先审评资格，但官网新闻称其已获得优先审评资格；#“表示FDA数据库未显示该药品的申请类别；”◇表示该药品属于一个以上的申请类别。