琅铧医药获法国罕见病发作性睡病治疗药物中国独家权益

10月29日，21世纪经济报道记者从斯道资本获悉，其被投企业琅铧医药与法国 Bioprojet 公司达成战略合作和独家授权协议，获得后者一款发作性睡病治疗药物 Wakix (pitolisant) 在中国的独家开发、注册、商业化和生产权益。

琅铧医药首席医学官陈兆荣博士介绍说，发作性睡病是一种罕见神经系统疾病，主要表现为白天反复发作的无法遏制的睡眠、猝倒发作和夜间睡眠障碍，严重影响患者的学习、生活与工作能力和身心健康。

根据 ICSD3 诊断标准，目前认定了两种类型的发作性睡病，分别为 1 型和 2 型。1 型发作性睡病伴有猝倒症和食欲素-1 水平降低，2 型嗜睡症不伴有猝倒症。

Wak ix (pitolisant) 由 Bioprojet 公司研发，已被批准用于治疗发作性睡病，正在临床研发中的适应症包括阻塞性睡眠呼吸暂停等。

在对发作性睡病患者进行的临床试验中，Pitolisant 最常见的不良反应是失眠(8.4%)、头痛(7.7%)、恶心(4.8%)、焦虑(2.1%)、易怒(1.8%)、头晕(1.4%)、抑郁 (1.3%)、震颤(1.2%)、睡眠障碍(1.1%)、疲劳(1.1%)、呕吐(1.0%)、眩晕 (1.0%)，消化不良(1.0%)、体重增加(0.9%)和上腹部疼痛(0.9%)。Pitolisant 是严重肝损害(Child-Pugh C)患者和哺乳期妇女的禁忌药。

Wakix 中的活性成分 Pitolisant 是一种选择性组胺 3(H3)受体拮抗剂/反向激动剂，通过增强组胺能神经元活性，增加大脑中促进觉醒的神经质组胺的合成和释放，提高患者的清醒度和警觉性。

Pitolisant 由 Bioprojet 公司联合创始人 Jeanne-Marie (J.M。) Lecomte 博士和 Jean-Charles-Schwartz 教授历经几十年的研究开发，该药物于 2016 年获得欧洲药品管理局批准，用于治疗发作性睡病成人患者的日间过度嗜睡或猝倒，在欧洲主要国家上市；并于 2018 年获得美国食品药品管理局的批准。猝倒以突然发作的肌肉无力或瘫痪为特征。Pitolisant 已在欧盟和美国获得治疗发作性睡病的孤儿药资格认定。Pitolisant 在欧盟和美国以 WAKIX商品名销售，用于治疗发作性睡病成人患者的相关症状(伴有或不伴有猝倒症)。

陈兆荣指出，目前，国家药品监督管理局尚未正式批准任何药物用于治疗伴有或不伴有猝倒的发作性睡病。对中国发作性睡病患者的治疗仍具有较高未被满足的医疗需求。“中国医生治疗发作性睡病的选择非常有限，对患者的治疗存在着很大的未被满足医疗需求。Wakix 将为中国患者和医生治疗发作性睡病提供一个新的选择。”

实际上，中国的罕见病药物市场潜力巨大，但仍有待开发。预计国内有超过两千万罕见病患者，但目前他们却面临“诊断难、治疗难、保障难”的局面。为解决这几个难题，近年来，中国主管部门出台多项政策举措，鼓励罕见病药物的引进、研发和生产，并加快罕见病药品的注册审评审批，如现在特定罕见病药物在境外取得的临床试验数据可以直接提交，供在中国审批时使用。据了解，目前，除了琅铧医药外，还有北海康成等企业在积极引入罕见病用药。