基石药业阿泊替尼片即将落地博鳌乐城 商业化道路全面提速

8月17日，基石药业与海南成美药业签署协议，双方将共同合作，实现阿泊替尼片(avapritinib)落地海南博鳌乐城，此举将有望实现中国患者同步使用全球首款用于治疗GIST(胃肠道间质瘤)精准靶向PDGFRA外显子18突变的精准药物，惠及中国患者。目前，基石药业正在海南博鳌乐城开展阿泊替尼片(以下简称“阿泊替尼”)首例患者的落地项目。这也意味着基石药业在商业化道路上开始全面提速。

2020年4月，基石药业作为阿泊替尼的国内商业化主体，向中国国家药品监督管理局递交了新药上市申请，并于近期被纳入优先评审。这也是基石药业首个获NMPA受理的新药上市申请。

据了解，中国每年约有1-1.5/10万(1.4万-2.1万)新诊断GIST患者，大概90%GIST患者的致病因素与KIT或PDGFRA基因突变有关。阿泊替尼是由Blueprint Medicines 公司开发的一款口服、强效、高选择性的KIT/PDGFRA突变激酶抑制剂，是针对这类突变的最新精准靶向治疗手段，于2020年1月在美国获FDA批准上市，用于治疗携带PDGFRA 外显子18突变(包括PDGFRA D842V)的不可切除或转移性胃肠道间质瘤的成年患者。该药被美国FDA授予突破性疗法、孤儿药认定和快速审评药物，并且被美国国立综合癌症网络(NCCN)临床肿瘤实践指南最新版作为2A类推荐用药。

2019年9月，国家发改委等四部门发布《关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》，突破限制，明确在患者备案承诺的基础上，有条件允许先行区医疗机构患者带合理自用的进口药品离开先行区使用，为患者诊疗康复提供更多便利。

今年3月，《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法》发布，允许患者将仅供自用、少量的口服临床急需进口药品带离先行区使用，这一政策将使中国患者能够以较低的成本使用全球领先的创新药物，提高患者可及性。

8月5日，海南省卫生健康委发出通知，在先行区内医疗机构住院治疗后病情缓解可出院且出院后仍需继续使用药品的患者，临床急需进口药品可以带离先行区使用；带药量原则上不超过药品说明书、相关疾病诊疗规范(指南)中标明的一个疗程使用量。同时，为加强处方管理，乐城先行区对患者“带药离区”实行“一药一策”，避免药品被非法带出医院。

据21世纪经济报道记者从乐城先行区了解，目前在乐城先行区的特许医疗、特许研究、特许经营、特许国际医疗交流的“4个特许”优惠政策扶持下，乐城先行区实现进口特许药械品种超过100例，乐城先行区可用抗肿瘤新药、罕见病药也超过100种。

此次阿泊替尼落地海南博鳌乐城，是基石药业与乐城管理局展开的首次合作，基石药业方面也透露未来将有更多的合作产品落地博鳌乐城。通过全球商业合作，基石药业拥有多项极具创新性的资产，其中的三项资产获得五个美国FDA颁发的突破性疗法认证，包括已在美国上市的同类首创药物ivosidenib、阿泊替尼，潜在同类首创药物pralsetinib等。随着基石药业和博鳌乐城的合作深入，中国患者将有望与全球同步使用更多领先的创新药物。

资料显示，基石药业拥有专注于肿瘤免疫及精准治疗药物的肿瘤产品管线，围绕3大免疫骨架产品，以联合疗法为核心，探索各种差异化联合疗法策略，针对大适应症开发创新药物。2020年是基石药业全面商业化的一年，预计年内会达成十余项里程碑事件，包括1项NDA批准，5项以上NDA递交，以及7项研究关键数据发布，其中包括自主研发的核心药物抗PD-L1单抗CS1001、同类首款创新药物阿泊替尼。